درمان خوراکی پایانی برای کم خونی سلول داسی شکل
ايرنا/ محققان موفق به شناسايي مولکولي شدهاند که عامل اصلي بروز بيماري کم خوني سلول هاي داسي شکل است. دارويي که با استفاده از اين مولکول توليد ميشود به صورت خوراکي است و ميتواند پاياني براي اين بيماري باشد.
به گزارش از پايگاه خبري ساينسديلي، هموگلوبين پروتييني است که در گلبولهاي قرمز خون وجود دارد و وظيفه آن انتقال اکسيژن و دي اکسيد کربن است.
هموگلوبين به طور طبيعي صاف و گرد است؛ گاهي هموگلوبين بسيار سخت، چسبنده و به شکل داس ميشود و به راحتي از مويرگهاي خوني عبور نميکند.
بنابراين اکسيژن به خوبي توسط خون حمل نميشود و بيماري کم خوني داسي شکل بوجود ميآيد.
گاهي تغيير شکل و چسبندگي سلولها سبب ميشود که رگهاي خوني مسدود شوند و بيمار به دنبال درد شديد، در بيمارستان بستري شود. گاهي اين عارضه به نارسايي اندام هاي داخلي بدن و مرگ زودهنگام منجر ميشود.
معمولا درمانهايي که امروزه براي درمان سلول داسي شکل استفاده ميشود شامل پيوند مغز استخوان و درمانهاي ژنتيکي هستند که علاوه بر پيچيدگي، پرهزينه بوده و عوارض جانبي دارند.
محققان انجمن شيمي آمريکا به تازگي موفق به کشف مولکولي شدهاند که عامل اصلي بروز بيماري است و ميتواند هدف اصلي براي درمان خوراکي اين عارضه باشد. اين دارو FTX-۶۰۵۸ نام دارد و ميتواند به صورت قرص در دسترس بيماران قرار گيرد.
محققان معتقدند اين دارو تا اواخر سال ۲۰۲۱ ميلادي در دسترس بيماران قرار ميگيرد.
عفونت شديد، سکته مغزي، سردرد، نارسايي کليه، مشکلات قلبي و کبدي از مهمترين عوارض کم خون داسي شکل هستند.
بيماري سلول داسي شکل (SCD) يک بيماري ژنتيکي شايع است و آمار نشان ميدهد که سالانه تقريبا ۵۰۰ هزار نوزاد با اين بيماري متولد ميشوند و ۵۰ درصد از اين افراد قبل از پنج سالگي جان خود را از دست ميدهند.
اين بيماري در همه نقاط دنيا شايع است؛ ولي در آفريقا و آسيا شيوع بيشتري دارد.
نتايج اين مطالعه در نشست بهاري انجمن شيمي آمريکا مطرح شد.