درمان یک بیماری نادر چشمی با کمک ژندرمانی
ايسنا/پژوهشگران "دانشگاه هاروارد" در بررسي جديد خود دريافتهاند که شايد يک روش ژندرماني بتواند به درمان يک بيماري نادر چشمي کمک کند.
به نقل از ساينسديلي، پژوهش جديدي که در "دانشگاه هاروارد"(Harvard University) انجام شده است، نشان ميدهد که يک نوع ژندرماني ميتواند از سلولهاي چشم موشهاي مبتلا به يک اختلال نادر که موجب از دست دادن بينايي ميشود، محافظت کند.
يافتهها حاکي از اين هستند که اين روش درماني چه به تنهايي و چه با ساير روشهاي ژندرماني که سلامت چشم را تقويت ميکنند، به کار برود، ممکن است روش جديدي را براي حفظ بينايي در افراد مبتلا به "رتينيت پيگمنتوزا"(Retinitis pigmentosa، RP) يا ساير بيماريهايي که موجب فقدان بينايي ميشوند، ارائه ميدهد.
رتينيت پيگمنتوزا، بيماري است که به آهستگي پيش ميرود و به از دست دادن بينايي در شب ميانجامد. اين بيماري، بر گيرندههاي نوري ميلهاي يا سلولهاي چشم که نور را هنگام کم بودن آن احساس ميکنند نيز اثر ميگذارد. اين گيرندههاي نور، به خاطر نقصهاي ذاتي ژنتيکي از بين ميروند. سپس اين بيماري بر گيرندههاي نوري مخروطي يا همان سلولهايي که نور را طي روز تشخيص ميدهند، اثر ميگذارد و به از دست دادن بينايي روز منجر ميشود. يک نظريه در مورد از بين رفتن سلولهاي مخروطي، به از دست دادن منبع مواد مغذي به ويژه گلوکز مربوط است.
دانشمندان چند روش ژندرماني هدفمند ابداع کردهاند تا به افراد مبتلا به جهشهاي خاصي که بر گيرندههاي نوري اثر ميگذارند، کمک کنند اما در حال حاضر هيچ درماني در دسترس نيست که براي يک مجموعه گسترده از خانوادههاي مبتلا به اين بيماري موثر باشد.
"يونلو ژو"(Yunlu Xue)، پژوهشگر ارشد اين پروژه گفت: يک روش ژندرماني که قابليت حفظ گيرندههاي نوري را در افراد مبتلا به رتينيت پيگمنتوزا بدون توجه به جهش ژنتيکي آنها دارد، به بيماران بيشتري کمک خواهد کرد.
ژو و همکارانش براي يافتن يک روش ژندرماني که تاثير گستردهاي داشته باشد، ۲۰ روش ژندرماني را در موشهايي با نقص ژنتيکي مشابه انسان مبتلا به رتينيت پيگمنتوزا مورد بررسي قرار دادند. پژوهشگران، درمانها را براساس تاثير آنها بر سوخت و ساز قند انتخاب کردند.
آزمايشهاي آنها نشان داد که استفاده از يک حامل ويروس براي رساندن ژني موسوم به "Txnip"، موثرترين روش درمان در سه نمونه متفاوت موش است. يک نوع از Txnip موسوم به "C247S" به خوبي کار کرد و توانست به گيرندههاي نوري مخروطي کمک کند تا از منابع انرژي جايگزين استفاده کنند و سلامت ميتوکندريها را در سلولها بهبود ببخشند.
پژوهشگران نشان دادند که اگر ژندرمانيهايي که استرس اکسيداتيو و التهاب را کاهش ميدهند، به همراه ژندرماني Txnip به موشها ارائه شود، محافظت بيشتري براي سلولها ايجاد ميکند.
بررسيهاي بيشتري مورد نياز است تا تاييد شود که آيا اين روش به حفظ بينايي افراد مبتلا به رتينيت پيگمنتوزا کمک ميکند يا خير.
اين پژوهش، در مجله "eLife" به چاپ رسيد.