ژن درمانی کودکان بدون سیستم ایمنی را درمان می کند
مهر/ نتايج پژوهشي جديد نشان مي دهد محققان با کمک ژن تراپي موفق به درمان کودکان بدون سيستم ايمني شده اند.
به نقل از پرس اسوسيشن، محققان با کمک ژن تراپي موفق به دستاوردي مهم در زمينه درمان کودکاني با نوعي از نقص ايمني مرکب شديد شده که سبب ميشود بدن آنها سيستم ايمني نداشته باشد.
نقص ايمني به نام ADA-SCID يک بيماري مهلک است که اجازه نميدهد کودکان مبتلا زندگي عادي داشته باشند. بيماري مذکور به دليل جهشهايي در ژن به وجود ميآيد که آنزيم آدنوزين دآميناز را توليد ميکنند. اين آنزيم براي فعال سازي سيستم ايمني بدن اهميت زيادي دارد.
کودکان مبتلا به اين بيماري هيچ نوع سيستم ايمني ندارند و چنين وضعيتي در دو سال نخست زندگي کودک ممکن است مرگبار باشد. فعاليتهايي مانند رفتن به مدرسه و بازي کردن با دوستان به عفونتهاي خطرناک در بدن آنان منجر ميشود.
اما در تحقيقي جديد که New England Journal of Medicine منتشر کرده پروفسور دونالد کان از دانشگاه کاليفرنيا و دکتر کلر بوت از بيمارستان گريت اورموند استريت نتايج درمان ۲تا۳ ساله ۵۰ کودک را منتشر کردهاند.
اين کودکان بين سالهاي ۲۰۲۱ تا ۲۰۱۷ ميلادي براي درمان ADA-SCID تحت درمان ژن تراپي سلول بنيادي قرار گرفتند.
۲ تا ۳ سال پس از انجام روش درماني جديد، تمام ۵۰ کودک سالم بودند. در ۴۸ نفر از آنان علائم ADA-SCID ديده نميشد، اما آنها مادام العمر تحت نظر خواهند بود. در دو موردي که درمان موفقيت آميز نبود، کودکان تحت درمان استاندارد قرار گرفتند و يک نفر از آنها اهدا کننده مغز استخوان يافت.
در شيوه درمان معمول اين بيماري، زمانيکه بتوان يک اهدا کننده مغز استخوان براي کودک يافت (اصولاً فردي از خانواده نزديک وي)، هفتهاي يک يا دوبار آنزيمADA به بدن او تزريق ميشود.
به گفته محققان تاکنون اين درمان هيچ عوارض جانبي شديدي نداشته است.
اما محققان ادعا ميکنند اگر ژن تراپي مذکور تأييد شود، درفرايندي يک باره ميتوان بيماري را درمان کرد و نتايج آن تا پايان عمر باقي ميماند.