گام بلند دانشمندان در درمان بیماری‌های ارثی به ثمر می‌نشیند: فروش نخستین ژن درمانی در اروپا تا 2013

به گزارش سرويس علمي خبرگزاري دانشجويان ايران (ايسنا)، هم‌اکنون شرکت Glybera در حال توليد دارويي است که براي درمان نوعي اختلال نادر ارثي موسوم به نارسايي ليپاز ليپوپروتئين (LPLD) به کار مي‌رود. آغاز فروش اين دارو نخستين فروش ژن درماني در اروپا يا امريکاي شمالي لقب خواهد گرفت. اين موضوع اواخر ماه ميلادي گذشته توسط کميسيون اروپايي تاييد شد. گفته مي‌شود با اين موفقيت ژن‌درماني در آغاز عصر رشد سريع، درست شبيه به توسعه تجارت آنتي‌بادي در دهه اخير قرار خواهد گرفت. ژن‌درماني تقريباً همزمان با نخستين ترسيم ژنوم انسان طي دهه 1990 به عرصه ظهور رسيد. با اين حال مطالعه درمان‌هاي ژنتيکي به دهه 1970 بازمي‌گردد. در اين روش محققان يک ژن عملگر را با هدف جايگزيني يک ژن جهش‌يافته رمزگشايي يا نوعي ساختار دي ان اي را به بدن بيمار معرفي مي‌کنند که در نتيجه يک پروتئين درماني را به بدن وي وارد مي‌کند. ژن‌درماني هنوز هم به درمان اختلالات ژن منفرد محدود مي‌شود در حالي که بسياري از انواع بيماري‌هاي شايع مشکلات چند ژني پيچيده‌تر هستند. در غرب اين نوع درمان همواره سرچشمه بحث‌هاي جدي بوده و دانشمندان بر اين باورند که اين شيوه قادر است بسياري از بيماري‌هاي ارثي داراي درمان‌هاي اندک را شفا بخشد.